In Europa, il CHMP (Committee for Medicinal Products for Human Use), l’Agenzia europea che si occupa della valutazione dei medicinali, ha bocciato quella che poteva essere una buona opportunità per i pazienti con osteoporosi ad alto rischio di frattura.

I maggiori esperti europei di osteoporosi e società per i pazienti hanno espresso disappunto e frustrazione per la decisione dell’Agenzia di negare l’autorizzazione all’immissione in commercio di un nuovo trattamento farmacologico già approvato negli Stati Uniti.

Firenze, 5 aprile 2018

Esperti della International Osteoporosis Foundation (IOF) e della Società Europea per gli Aspetti Clinici ed Economici di Osteoporosi, Osteoartrosi e Patologie Muscoloscheletriche (ESCEO) si rammaricano per la recente decisione del CHMP (Committee for Medicinal Products for Human Use)dell’Agenzia Europea per i medicinali (EMA) di respingere la richiesta di commercializzazione dell’abaloparatide, una potenziale nuova opzione di trattamento per le donne in postmenopausa ad alto rischio di frattura da fragilità.

L’abaloparatide è stato già approvato per l’uso negli Stati Uniti, rendendolo così disponibile, a un costo ragionevole, per migliaia di pazienti. Si tratta del primo nuovo trattamento approvato in circa 15 anni per favorire la formazione dell’osso in donne in postmenopausa con osteoporosi. La terapia è mirata per pazienti a rischio aumentato a causa di una storia di precedenti fratture osteoporotiche, per coloro che presentano fattori di rischio multipli di frattura e per coloro che non rispondono, o sono intolleranti, ad altre terapie disponibili.

Esiste una grande lacuna nel trattamento dell’osteoporosi: ben l’80% dei pazienti che hanno già subito una prima frattura non sono identificati e quindi non ricevono un trattamento per prevenire le fratture secondarie. Dato che i trattamenti attualmente disponibili non sono ottimali per tutti i pazienti, lo sviluppo di nuove opzioni terapeutiche è considerato un fattore importante e un modo fondamentale per ridurre questo pericoloso divario terapeutico.

Il professor Cyrus Cooper, presidente di IOF, ha dichiarato: “È ben chiara, sia agli esperti sia agli ammalati, la necessità di poter disporre di trattamenti efficaci per coloro che sono ad alto rischio di subire fratture gravi, e potenzialmente letali, a causa dell’osteoporosi. Molti di questi pazienti hanno necessità urgente di nuove opzioni di trattamento che rispondano alle loro esigenze individuali, e per molti di loro la terapia migliore sono i farmaci che favoriscono la formazione dell’osso. Al momento però in Europa è disponibile una sola terapia di questo tipo, attualmente accessibile a pochi pazienti e in un numero limitato di paesi. È stato quindi molto deludente venire a sapere che una nuova terapia tanto attesa, già disponibile negli Stati Uniti, non lo sarà per i pazienti europei”.

Il professor Jean-Yves Reginster, presidente di ESCEO, ha commentato: “Per noi che trattiamo i pazienti con osteoporosi e abbiamo seguito con attenzione l’iter di questa nuova opzione terapeutica, la decisione dell’EMA è a dir poco frustrante. Negli studi pubblicati, l’abaloparatide si è dimostrato sicuro ed efficace per la gestione dell’osteoporosi e almeno altrettanto efficace, se non più efficace, dell’agente anabolico attualmente disponibile”. 

La Professoressa Maria Luisa Brandi, Ordinario di Endocrinologia presso l’Università degli Studi di Firenze e Presidente della Fondazione FIRMO, afferma: “È importante sottolineare che ci si aspettava un costo inferiore del 30-50% circa, il che avrebbe consentito ai pazienti europei l’accesso a un nuovo farmaco appropriato a un costo inferiore, migliorando così l’accessibilità per migliaia di pazienti. Data la situazione attuale, è possibile che per molti anni non verrà sviluppato nessun nuovo farmaco sicuro ed efficace che favorisca la formazione dell’osso, e molti pazienti continueranno ad avere pochissime, se non nessuna, opzione di trattamento”.

IOF ed ESCEO sollecitano quindi un riesame della decisione del CHMP e incoraggiano la continua ricerca sullo sviluppo di opzioni terapeutiche sicure ed efficaci, in modo da poter soddisfare le esigenze dei pazienti in Europa.